受国内相关激励政策和技术发展等多方面因素驱动，基因治疗目前已逐步进入高端商业定制化时代。截至2022年末，全球已有6款AAV基因治疗药物获批上市，同时还有数百款产品进入了临床I期和II期。在未来的3-5年有望看到基因与细胞治疗药物的大规模上市。但是，现有的AAV质量控制检测和表征技术尚未完全成熟，许多基因治疗药物需要全面严谨的分析检测方法来表征AAV和证明其安全性和有效性。这也是从研究到临床开发再到获批的成功转化的关键组成部分。
基于上万批次的AAV放行检测成功经验，派真生物率先完成分析方法学开发和方法学验证，并积累了多个项目执行经验。特别是关键的检测项目，如感染滴度（TCID50）、AUC空壳率检测和rcAAV检测等。派真以客户需求为导向，建立了一站式临床前生物药物分析检测服务平台，拥有庞大的数据库，覆盖方法开发、方法验证、批放行检测，能为产品的中间控制和终产品的放行提供全面完善的检测服务，具有包括细胞库、菌株库、质粒、AAV在内的健全的质量标准体系，为满足客户在成药性研究，质量研究，质量控制等方面提供专业的技术支持，能够满足客户不同分析方法开发的需求。派真已成功服务数个IND申报的GMP批放行检测，为AAV基因药物的安全性和有效性保驾护航。
服务内容
派真生物一站式临床前生物药物分析检测服务平台致力于分析方法的开发建立验证、放行检测、稳定性研究，几乎全面覆盖CMC阶段质控的要求。派真既可以提供质粒和AAV全套的放行检验与验证服务，也可以提供感染滴度（TCID50）、AUC空壳率和rcAAV等单项检测，具体检项可咨询我们了解。
01AAV检验放行与验证
| 类别 | 检测项目 | 检测方法 |
|---|---|---|
| 鉴别 | 特征序列鉴定 | 一代测序、三代测序、PCR |
| 衣壳蛋白鉴别及纯度 | SDS-PAGE、毛细管电泳、ELISA、HPLC MS | |
| 纯度 | UV纯度 | UV |
| AAV纯度 | AEX-HPLC | |
| 空壳率 | AUC、AEX HPLC、SEC MALS、 cyroTEM、TEM | |
| 聚集 | SEC-HPLC、DLS | |
| 效价/滴度 | 基因组滴度 | qPCR、ddPCR |
| 衣壳滴度 | ELISA | |
| 效价-感染性 | TCID50或其他感染滴度检测方法 | |
| 效价-基因表达 | 基于细胞的体外mRNA表达或蛋白表达（qPCR、ELISA、Western blot） | |
| 效价活性 | 基于细胞的体外生物学活性、动物实验 | |
| 杂质 | 宿主细胞DNA残留 | qPCR、ddPCR |
| 残留DNA片段大小分布 |
qPCR、毛细管电泳 |
|
| 宿主细胞蛋白残留 |
ELISA、HPLC-MS |
|
| 宿主细胞E1A残留 |
qPCR、ddPCR |
|
| 质粒DNA残留 |
qPCR、ddPCR |
|
| 牛血清白蛋白残留 |
ELISA |
|
| 核酸酶残留 |
ELISA |
|
| 亲和配基残留 |
ELISA |
|
| 碘克沙醇残留 |
HPLC |
|
| 转染试剂残留 |
HPLC |
|
| 吐温20残留 |
HPLC |
|
| TritonX100残留 |
HPLC |
|
| 安全性 |
无菌检查 |
薄膜过滤法 |
| 细菌内毒素 |
凝胶法、显色基质法 |
|
| 支原体检查 |
培养法、DNA染色法、qPCR |
|
| 复制型AAV（rcAAV） |
基于细胞培养的rcAAV检测 |
|
| 异常毒性 |
动物实验 |
（部分检项）
02质粒检验放行与验证
| 类别 | 检测项目 | 检测方法 |
|---|---|---|
| 鉴别 | 质粒限制性酶切图谱 |
凝胶电泳法 |
| 质粒序列鉴定 |
一代测序 |
|
| 残留 | 质粒浓度 |
UV |
| DNA同质性（超螺旋比例） |
HPLC | |
| 宿主蛋白残留（大肠杆菌） |
ELISA |
|
| 安全性 | 无菌检查 |
薄膜过滤法 |
| 细菌内毒素 |
凝胶法、显色基质法 |
（部分检项）
03单项检测
| 服务货号 | 检测项目 | 检测方法 |
|---|---|---|
| DT001 | 基因组滴度 |
ddPCR |
| DT002 | 衣壳浓度 |
ELISA |
| DT003 | 感染滴度 |
TCID50 |
| DT023 |
rcAAV检查 |
基于细胞培养 的rcAAV检测 |
| DT026 |
空壳率 |
AUC |
| DT025 |
AAV基因组序列分析 |
TGS |
| DT024 |
AAV基因组完整性 |
CE |
| DT004 |
衣壳蛋白鉴别及纯度 |
SDS-PAGE |
| DT005 |
衣壳蛋白纯度 |
CE-SDS |
| DT006 |
AAV纯度及空壳率 |
AEX-HPLC |
| DT007 |
AAV纯度及聚集 |
SEC-HPLC |
| DT008 |
AAV衣壳肽图分析 |
LC-MS |
| DT009 |
AAV衣壳完整蛋白 分子量及比例分析 |
LC-MS |
| DT010 |
293宿主细胞DNA 残留 |
qPCR |
| DT011 |
293宿主细胞DNA 片段大小分布 |
qPCR、CE |
| DT012 |
质粒DNA残留 |
qPCR |
| DT013 |
宿主细胞E1A残留 | qPCR |
| DT014 |
宿主细胞蛋白残留 | ELISA |
（部分检项）
04分析方法学验证
| 服务货号 | 检测项目 | 检验描述 |
|---|---|---|
| DV001 |
分析方法开发/验证：基因组滴度 |
针对GOI设置基因组滴度方 法并进行方法的开发与验证 |
| DV002 |
分析方法开发/验证：感染滴度 |
针对GOI设置TCID50方法并 进行方法的开发与验证 |
| DV003 |
分析方法开发/验证：rcAAV检查 |
rcAAV检查的方法学开发、验证 |
| DV004 |
分析方法开发/验证：衣壳分析 |
AAV衣壳分析（AUC）的方法学 开发、验证 |
| DV005 |
分析方法开发/验证：衣壳分析 |
AAV衣壳分析（AEX-HPLC） 的方法学开发、验证 |
| DV006 |
分析方法开发/验证：AAV基因表达量 |
AAV基因组表达量的分析 方法开发、验证 |
| DV007 |
分析方法开发/验证：AAV生物学活性 |
AAV生物学活性的分析方 法开发、验证 |
| DV008 |
分析方法确认：无菌检查 |
按照Ch.P 1101或者USP31-71 进行无菌检查方法学确认 |
成药性研究
服务优势 01
先进的实验设施和检验仪器
细胞培养室、效价室、无菌室和PCR实验室，均获得BLS-2生物实验室资质并且符合GMP标准；拥有多台先进的分析仪器，包括：Optima AUC分析型超速离心机、高效液相色谱仪、毛细管电泳仪、液质联用仪、数字PCR仪、荧光定量PCR仪等。
专业稳定的技术团队
技术团队博士和硕士占比超过30%，具有十五年以上检测经验，可为客户提供专业的技术需求，满足不同阶段的检验方法开发和验证的需求。与国内外多家大型药企及创新药研发公司保持合作关系，并完成多个分析订单，助力IND申报。
03
创新的技术平台
针对质粒和AAV质控建立60多套检验方法，同时完成分析方法学验证，并不断进行优化和改进。自主建立感染滴度（TCID50）、rcAAV检测、中和抗体检测、AAV空壳分析（AUC）、AAV血清型表征分析（LC-MS）等特色技术平台，并提供个性化的解决方案。
04
专业的特色检验服务
多年AAV质控经验的积累，熟悉AAV产品的特性，在GLP规范的实验室管理体系下建立成熟稳定的AAV分析技术平台，提供药物开发过程中的成药性研究、工艺开发过程中的质量研究、中试生产的质量控制等服务，满足不同研发阶段的检验需求。
05
安全可靠的数据保障
我们严格遵守行业标准和规定，保障客户的数据安全和隐私。我们使用先进的数据加密和保护技术，确保客户数据不会泄露或丢失。
我们致力于为细胞与基因治疗企业提供最佳的CMC解决方案，帮助客户降低研发成本、提高研发效率，并全方位做好质量控制策略以便更好地为新药申报保驾护航。如果您需要AAV CDMO或检测质控等服务，欢迎拨打400-835-0680或发送邮件至bd@packgene.com联系我们，我们专业的团队将竭诚为您服务。
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