临床数据闪耀 ASH 年会 中国生物医药创新力量再获全球瞩目

中国南京，2019 年 12 月 9 日讯-金斯瑞生物科技今日宣布，正在召开的第 61 届美国血液学会（ASH）年会上，其子公司传奇生物首次公布了研究性 BCMA CAR-T 细胞疗法在美国进行的 JNJ- 68284528 (JNJ- 4528) 有效性及安全性的 Ib/II 期 CARTITUTE - 1 研究的最新临床试验数据。结果表明，该针对复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）的细胞疗法，总缓解率 (ORR) 达到 100%。而就在日前，该 CAR-T 细胞疗法刚刚获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的「突破性疗法」认定。

据悉，该疗法为传奇生物自主研发的靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法。2017 年 6 月，传奇生物受邀参加美国临床肿瘤学会年会（ASCO），并凭借 100% 的客观缓解率惊艳全场后，在国际上引起巨大反响，并于 2018 年获得国家药品监督管理局首个 CAR-T 临床试验申请（IND）批件。该疗法是一种结构新颖的 CAR-T 细胞疗法，含有 4 - 1BB 共刺激结构域和两个 BCMA 靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力，用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗 CD38 抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

据介绍，传奇生物研究性 BCMA CAR-T 细胞疗法的临床试验自 2018 年起在中美两地同时开展，其在治疗中国复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的 LEGEND- 2 临床试验中已经表现出卓越的疗效。此次，是传奇生物首次公布在美国进行的 CARTITUTE - 1 研究的最新临床试验数据。其结果于美国血液学会 (ASH) 年会上的口头汇报中进行报告，并在官方 ASH 新闻节目（577 号摘要）中进行了强调。试验结果表明，JNJ- 4528 在治疗 29 名 R/R MM 患者时表现出优异的疗效，在中位随访时间为 6 个月时，达到 100% 的总缓解率。这些患者平均接受过 5 种前期疗法，68% 的患者对蛋白酶体抑制剂（PI），免疫调节药物（IMiD），和抗 CD38 抗体三重耐药，72% 的患者接受过 5 种治疗，31% 的患者对 5 种疗法耐药。69% 的患者达到完全缓解 (CR) 或更佳，86% 的患者达到非常好的部分缓解 (VGPR) 或更佳，14% 的患者达到部分缓解。此外，66% 的患者为严格意义上的完全缓解，这意味着灵敏的实验室检查和显微镜检查均未发现血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或细胞的证据。

值得注意的是，所有达到完全缓解或更佳疗效的患者中，所有可评估的骨髓微小残留检测在 10 的负 5 次方检测敏感度水平上都显示阴性结果。中位随访 6 个月后，在 29 例患者中有 27 例患者保持无疾病进展。

据悉，传奇生物也在 ASH 年会上公布了在中国进行的 LEGEND- 2（NCT03090659）I/II 期、开放性、首次用于人体研究的更新数据。这些更新的数据进一步显示了晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者的长期缓解、安全性特征和完全缓解率。

2017 年 12 月，金斯瑞子公司传奇生物与杨森公司签订了一项全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的 LCAR-B38M/JNJ- 4828。杨森向金斯瑞支付 3.5 亿美元首期款及后续里程碑付款，创下了其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作优质条件。

传奇生物 CEO 许远博士表示，「在和杨森的合作下，我们致力于 LCAR-B38M/JNJ- 4528 的临床开发，并努力将这一试验性治疗方法应用于多发性骨髓瘤患者，为其提供一种新的治疗方法。」

金斯瑞创始人兼首席执行官章方良博士表示：「我们很高兴看到美国 CARTITUDE- 1 研究的初步数据和中国 Legend - 2 研究的长期随访数据。我们也深知，这仅是生物医药创新道路上的里程碑，我们还是要不断与时间赛跑、与困难斗争，为中国乃至全球的患者带来更多希望。我们会不断通过本土创新和国际合作加速新药研发，在生命面前，这是所有生物医药人义不容辞的使命。」

媒体注意到，美国食品药品监督管理局（FDA）已于近日正式授予 Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的 JNJ- 68284528（JNJ- 4528）突破性疗法认定（BTD）。这也是该产品继今年 2 月和 4 月先后获得美国 FDA 孤儿药认证和欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格后，收获的又一个国际权威认可。这也成为了近期继百济神州的一款中国药物正式在美国获批上市后，中国生物医药企业连续向世界展现重要创新力的又一例证。业界人士认为，未来会有越来越多的中国生物医药创新力量在世界舞台上崭露头角，为行业发展注入新的活力，为全球患者带来更多希望。

*LCAR-B38M为在中国研究的试验用药品的代号，JNJ- 68284528（JNJ- 4528）为在美国/欧盟正在研究的试验用药品的代号，两者均代表了相同的 CAR-T 细胞疗法。

传奇生物研究性 BCMACAR-T 细胞疗法所获国际认可概览

2017 年获国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）受理临床试验申请（IND），并于 2018 年 3 月获得中国食品药品监督局确证性临床实验批件

2017 年 12 月，传奇生物与杨森达成全球合作和许可协议，双方共同开发和商业化 BCMA CAR-T 产品。杨森向金斯瑞支付 3.5 亿美元首期款及后续里程碑付款，创下其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件

2018 年获得美国 FDA 的 IND 批准

2019 年 2 月，FDA 授予 Janssen 的 JNJ- 4528 孤儿药资格

2019 年 4 月 3 日， JNJ- 68284528（LCAR-B38M）获得欧洲药品管理局（ EMA）优先药物认定（PRIME）资格，成为中国首个获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定 （PRIME）资格认证的 CAR-T 产品

日前，获得美国 FDA 突破性疗法认定

关于 LEGEND- 2

LEGEND- 2 (NCT03090659) 是一项正在进行的单臂、开放性 1 / 2 期研究，在中国参与研究的 4 家中心共入组 74 名受试者，评估 LCAR-B38M 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性。

关于 CARTITUDE- 1

在美国， 1 b/ 2 期 CARTITUDE- 1 (MMY2001，NCT03548207) 注册研究正在研究 JNJ - 4528 用于治疗至少已经接受过 3 线治疗或对 PI 和 IMiD®双重耐药，且接受过一种 PI、一种 IMiD 和抗-CD38 单抗治疗，并且在接受最近一次治疗后 12 个月内存在有检查资料证明的疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

关于传奇生物科技

传奇生物科技是一家进入临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发血液/肿瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型细胞治疗。传奇是金斯瑞生物科技 (香港交易所:1548) 的子公司，后者运营实体遍布美国、中国大陆、中国香港及爱尔兰地区。2017 年 12 月，传奇和杨森达成全球合作和授权协议，共同开发和商业化 JNJ- 4528 / LCAR-B38M 治疗多发性骨髓瘤。详情请访问 www.LegendBiotech.com。

关于金斯瑞生物科技股份有限公司

金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代码 HK01548）是全球化的生物科技集团公司。集团植根于领先的基因合成技术，业务范围涵盖生物药 CDMO、细胞治疗、生命科学服务及产品、工业合成生物产品四大领域。

金斯瑞成立于 2002 年，并于 2015 年在港交所主板挂牌上市，运营实体遍布大中华区、北美区、欧洲区及亚太区，并以此为依托，为全球 160 多个国家和地区的 30 多万客户提供优质、便捷、可靠的服务与产品。

目前，金斯瑞在全球拥有超过 3000 多名员工，其中 34% 以上的员工拥有硕士或博士学位。金斯瑞拥有多项知识产权及技术机密，其中包含 100 多项授权专利及 270 多项专利申请。截至 2019 年 6 月 30 日，有超过 40,300 篇经国际同业审阅的学术期刊文献引述了金斯瑞的服务及产品。

秉承「用生物技术使人和自然更健康」的企业使命，金斯瑞将一如既往地致力于成为最受信赖的生物科技公司。

更多信息，请访问金斯瑞官网 https://www.genscript.com.cn/。

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研究药物本身和使用的安全性和有效性尚未确定。不能保证这些制剂肯定能获得卫生当局的批准，或这些被研究的用途能在任何国家获批商业应用，也不能保证这些制剂作为产品能达到任何特定的收益水平。

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特别指出，传奇的预期可能会受到下述因素影响：新药品开发的不确定性；非预期的临床试验结果，包括对现有或非预期的新的临床数据的附加分析；非预期的监管行为或延迟或政府总体调控；传奇获得或维持专利或其他专有知识产权保护的能力，包括美国诉讼程序中的不确定性；一般竞争；政府、行业、公众定价和其他政治压力。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或潜在的假定被证明是错误的，则实际结果可能与本文中描述的预期、信心、估计或设想的结果有重大差异。

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