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AAV作为当下最热门的基因治疗载体之一,具有安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低、在体内能长时间表达外源基因等特点,是最有前途的基因治疗载体之一。由于其独特的生物学和生物物理学特性,AAV可用于多种疾病的广泛临床应用。
组织 | 最佳血清型 |
CNS | AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV8, AAV9 |
心 | AAV1, AAV8, AAV9 |
肾 | AAV2 |
肝 | AAV7, AAV8, AAV9 |
肺 | AAV4, AAV5, AAV6, AAV9 |
胰腺 | AAV8 |
感光细胞 | AAV2, AAV5, AAV8 |
视网膜色素上皮 | AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV8 |
骨骼肌 | AAV1, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 |
拥有完善的AAV血清型和启动子资源,致力于开发基于AAV系统的重大疾病基因靶向药物研发,同时可以提供定制化服务,提供定制AAV载体的设计和包装服务,根据您的实验个性化定制各种血清型和启动子。
1.抗癌靶向药物的研发
2.代谢性疾病靶向药物的研发
3.神经退行性疾病靶向药物的研发
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